En el mundo de la estrategia, cuando un actor no puede enfrentarse a otro más fuerte, a veces termina optando por alinearse a él o negociar, en lugar de confrontar. En palabras más conocidas: “Si no puedes contra ellos, únete”. En medicina surgió una estrategia similar, que encontró una solución a una afección que, cada año, se cobra 10 millones de vidas. Y esa salida, en la que se involucró un argentino, acaba de recibir un empujón que permitirá acercar un poco más la terapia al paciente: una empresa que cotiza en el Nasdaq de los Estados Unidos -el mercado principal para empresas tecnológicas, biotecnológicas y de alto crecimiento- acaba de licenciar esta solución por US$12,5 millones.

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Según datos de la American Cancer Society, a nivel mundial, existen 19 millones de personas con enfermedades de este tipo. Se trata de una afección que toca de cerca a muchas personas, entre ellas, a Daniel Katzman, un platense que estudió bioquímica, cuyos padres, suegros y otros parientes fallecieron por esta afección. Esta vivencia personal lo animó a combinar sus estudios en bioquímica con esta problemática, para crear una herramienta que cambie el pronóstico de estas enfermedades.

La solución, que acaba de exportarse afuera, utiliza terapia con virus oncolíticos. ¿En qué consiste? Se seleccionan virus que se modifican o diseñan en laboratorios, con el objetivo de reprogramarlos para que destruyan células tumorales. Además, tienen el potencial de ayudar al sistema inmune a reconocer mejor los tumores.

Esta terapia ya se ha desarrollado en otros lugares del mundo, con el objetivo de crear tratamientos que ataquen tumores sólidos como melanoma, cáncer de páncreas, gastroinstestinales, de ovario, pulmón, entre otros.

El caso más visible hoy es “cretostimogene grenadenorepvec”, de CG Oncology, una terapia para cáncer de vejiga no músculo invasivo. “Es uno de los candidatos más avanzados del campo, que podría llegar al mercado en 2027 -si obtiene aprobación regulatoria-, ya que mostró algo muy valioso: en un contexto en el que, bajo los estándares actuales, muchos pacientes terminan con indicación de cistectomía radical (remoción de la vejiga), el tratamiento con este virus oncolítico permitió en muchos casos evitar o demorar esa cirugía y preservar el órgano. La propia compañía presenta esto como un objetivo clínico importante y en resultados de fase 3 comunicó que la mayoría de los pacientes evitó la cistectomía”, explica Katzman.

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De La Plata al Nasdaq

Katzman conoce de primera mano el impacto de esta enfermedad y hace más de 20 años decidió volcar su carrera profesional al diseño de estas terapias. Se formó en la Universidad Nacional de La Plata y, luego de un paso por varias empresas del sector, decidió explorar los virus oncolíticos, para poder diseñar una tecnología que acerque a la cama del paciente una solución para el cáncer. Así nació en 2015 Unleash Immuno Oncolytics, una compañía biotecnológica argentina que lleva esenombre porque habla de “despertar” el sistema inmune, para contraatacar la enfermedad.

Apoyándose en el trabajo científico básico que ya habían hecho otras instituciones, fueron allanando el camino hacia el desarrollo de un medicamento real. Un año después del nacimiento de la compañía, licenció patentes de la Fundación Instituto Leloir (FIL), del CONICET y de la Universidad de Washington, vinculadas a esta terapia.

Con el tiempo, Unleash fue avanzando en la producción de virus programados que infectan células tumorales. La compañía se instaló en Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, apoyada por una incubadora vinculada a la Universidad de Washington y, en 2016, cerró la primera ronda de inversión, que contó con el apoyo de BioGenerator, Draper Cygnus, Dragones VC y otros inversores privados. Más tarde sumó el respaldo de un socio estratégico fuerte en el rubro, una empresa japonesa que cotiza en la bolsa de Tokio, que invirtió US$3,5 millones.

Katzman explica que existen distintos virus que pueden ser usados como punto de partida para esta terapia: en su caso, eligieron los adenoviurs y los reprogramaron para atacar tumores. De esta forma, cuentan con tres variables distintas de virus: uno para tumores de vejiga, otro para tumores vinculados a metástasis hepática; y un último que ataca la angiogénesis (proceso por el cual el cuerpo forma nuevos vasos sanguíneos a partir de otros ya existentes).

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¿De qué forma actúa? A través de varios mecanismos: en un nivel matan células tumorales; en otro, despiertan el sistema inmune; por último, actúan llevando proteínas codificadas, que hacen que las células tumorales secreten proteínas, que pueden funcionar como drogas. En criollo, destruyen estas células tumorales, generan una infección al cáncer y hacen despertar el sistema inmune, para que responda al tumor.

Su investigación se encuentra en fase preclínica y cuenta con resultados alentadores, que permitirán pasar a ensayos clínicos en humanos. La nueva etapa estará en manos de la estadounidense TransCode Therapeutics, compañía que acaba de licenciar todos sus productos por aproximadamente US$12,5 millones. “A nivel empresarial, creemos que esto es un caso de éxito, que valida que un modelo de ciencia básica argentina se puede licenciar y generar valor”, comparte Katzman.

El argentino califica los resultados del desarrollo como “muy prometedores” y brinda detalles: “Administramos la medicación en el miembro izquierdo del animal y observamos efectos en otras zonas, lo que indica que no solo actúa localmente, sino también a nivel sistémico”.

Con la licencia de este producto, una plataforma científica originada en la Argentina llegará a otra estructura, con mayores posibilidades de escalar. Katzman explica que, aunque técnicamente es una licencia, en la práctica la operación equivale a una venta, ya que su empresa licencia todos sus virus a cambio de un pago único: “es una forma de darle a estos activos la posibilidad de desarrollo y de llegar a la clínica y a los pacientes”.